Дослідження профілактики інсульту при серповидно-клітинній анемії (STOP) було рандомізоване дослідження для оцінки того, чи може хронічне переливання крові запобігти початковому інсульту у дітей із серповидно-клітинною анемією з високим ризиком, як визначено транскраніальною допплерографією (TCD). Випробування продемонструвало велику користь переливання крові та було припинено достроково.
Серповидно-клітинна анемія є станом, що триває все життя. але є варіанти лікування, які можуть зменшити ваші симптоми та продовжити ваше життя.
Випробування профілактики інсульту при серповидно-клітинній анемії (STOP) було дослідницьким дослідженням, метою якого було з’ясувати, чи може звичайна кров допомогти зупинити перший інсульт у дітей із серповидно-клітинною анемією, які належать до групи високого ризику. Вони використали техніку під назвою транскраніальна доплерографія (TCD), щоб ідентифікувати цих дітей високого ризику.
Генна терапія спрямована на лікування або вилікування захворювань шляхом додавання нової ДНК або зміни існуючої ДНК. У грудні 2023 року FDA схвалила дві генні терапії для лікування серповидноклітинної анемії: Exagamglogene autotemcel додає в організм модифікований ген.
Лікування
- Гідроксисечовина (Дроксія, Гідрея). Щоденний прийом гідроксисечовини зменшує частоту больових кризів і може зменшити потребу в переливанні крові та перебування в лікарні. …
- L-глутамін пероральний порошок (Endari). Це допомагає зменшити частоту больових кризів.
- Кризанлізумаб (Адаквео). …
- Вокселотор (Oxbryta). …
- Знеболюючі ліки.